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Más de 800 medicamentos están en investigación para enfermedades raras

Este mercado espera alcanzar unas ventas de 262.000 millones de dólares en 2024, según EvaluatePharma
Madrid
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01 mar 2019 - 14:02 h
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Se estima que entre el 6 y el 8 por ciento de la población global está afectada por una de las 7.000 enfermedades consideradas raras; es decir, entre alrededor de 27 y 36 millones de personas en la Unión Europea padecen una enfermedad de este tipo. Sin embargo, tan sólo el 5 por ciento de todas las enfermedades raras disponen actualmente de un tratamiento específico, aunque bien es cierto que la investigación en este campo ha sufrido un gran impulso en los últimos años. De hecho, a día de hoy, tal y como se pone de manifiesto en el informe The Biopharmaceutical Pipeline: Innovative Therapies in Clinical Development, publicado por la patronal norteamericana PhRMA, existen 822 medicamentos en investigación o en fase de registro para enfermedades raras.

La investigación se ha visto claramente impulsada con la puesta en marcha de reglamentos específicos sobre medicamentos huérfanos tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea. Desde el año 2000 hasta ahora, la EMA ha concedido 164 autorizaciones iniciales de comercialización y 22 ampliaciones de indicación. En Estados Unidos, el impulso regulatorio se llama ‘Orphan Drug Act’. Desde su introducción en el año 1983 hasta 2016 se solicitaron un total de 5.792 aprobaciones de medicamentos. En 2016 se aprobaron 449 terapias para 549 indicaciones ‘huérfanas’ y el 36 por ciento del total de fármacos nuevos aprobados en 2016 fueron para medicamentos huérfanos, tal y como se muestra en el informe Orphan Drugs in the United States, divulgado por la consultora IQVIA.

Las regulaciones específicas puestas en marcha en la UE y en Estados Unidos han impulsado la I+D

Tal es el crecimiento de la investigación en este campo que las previsiones realizadas por otra consultora —Evaluate Pharma— apuntan a que este mercado alcanzará los 262.000 millones de dólares en 2024, con una tasa de crecimiento anual del 11,3 por ciento hasta ese año. De hecho, para 2024 se espera que estos medicamentos capturen una quinta parte de las ventas mundiales de medicamentos recetados.

La consultora identifica, además, los medicamentos que se consideran más prometedores en términos de futuras ventas. De este modo, destaca Takhzyro (lanadelumab), de Shire, el primer anticuerpo monoclonal para el tratamiento del angioedema hereditario de tipos I y II (HAE) en pacientes de 12 años o más que acaba de obtener la aprobación hace unos meses por parte de la Agencia Norteamericana del Medicamento, la FDA. Este tratamiento podría alcanzar unas ventas de 7.480 millones de euros en el año 2024.

La terapia génica AVXS-101, de AveXis, para tratar a los bebés con atrofia muscular espinal (SMA) tipo 1, y que ya espera la aprobación por parte de la EMA y la FDA, es la segunda gran investigación marcada por la consultora, con unas ventas estimadas de 5.458 millones de dólares para 2024. También destaca luspatercept, de Celgene, que está pendiente de obtener Licencia de Productos Biológicos (BLA) por parte de la FDA para el tratamiento de pacientes adultos con anemia relacionada con síndromes mielodisplásicos (SMD) de muy bajo a intermedio que requieren transfusiones de glóbulos rojos y en pacientes adultos con anemia relacionada con la beta-talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos. Este fármaco podría hacerse con unos ingresos en ventas de 5.053 millones de dólares.

La terapia génica LentiGlobin, de Bluebird, para el tratamiento de adolescentes y adultos con β- talasemia (TDT) y para la enfermedad de células falciformes y que acaba de conseguir la solicitud de comercialización por parte de la EMA es otra de las grandes innovaciones llamadas a revolucionar el mercado de las enfermedades raras, con unos ingresos estimados de 4.749 millones de dólares.

En los últimos 18 años la EMA ha concedido 164 autorizaciones iniciales y 22 ampliaciones de indicación

El informe también realiza un ranking de compañías que liderarán el mercado de los medicamentos huérfanos para 2024. Celgene abre el top de EvaluatePharma con 18.400 millones de facturación en 2014. Le sigue Johnson & Johnson, con una facturación de 15.000 millones de dólares; Novartis, con 14.200 millones; Roche, con 13.500 millones de dólares; MSD, con 13.400 millones, y Bristol Myers-Squibb, con unos ingresos de 11.100 millones de dólares. El análisis se realizó antes de conocerse la compra de Celgene por parte de BMS, lo que hace que la unión de estas compañías se traduzca en un liderazgo total en el mercado, con unas ventas conjuntas estimadas de 29.500 millones de dólares.

I+D en España

En España también se está registrando un gran aumento de las investigaciones, según los datos publicados por la patronal de la industria innovadora, Farmaindustria. Tal y como aseguran, el 16 por ciento de los ensayos impulsados en España por las compañías farmacéuticas entre 2015 y el primer semestre de 2018 fueron para medicamentos huérfanos. En cifras, esto se traduce en que, de los 761 estudios que contiene la muestra, 121 corresponden a este tipo de fármacos, y está prevista la participación de 2.356 pacientes en total. Los datos han sido recopilados por el Proyecto BEST de fomento de la I+D biomédica, impulsado por Farmaindustria para monitorizar la actividad investigadora de 50 compañías, cuatro grupos de investigación cooperativa y 54 centros hospitalarios del país.

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