“Cuando hablamos de acceso nos encontramos con las expectativas de los pacientes y muchas veces es difícil gestionarlas y satisfacerlas”. Así comenzó su discurso Encarnación Cruz, coordinadora de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, en la Jornada Cáncer Hematológico: de la investigación clínica al acceso a los medicamentos, organizada en el Ministerio de Sanidad por Fuinsa y la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) el pasado 6 de febrero. El de la responsable madrileña es un ejemplo de la prudencia con la que los gestores abordan la llegada de estas prometedoras terapias, y así lo reiteró Cruz a lo largo de la exposición de un sinfín de retos a los que el sistema sanitario tiene que hacer frente.
El primero de ellos fue el reto organizativo en los hospitales. “Estos medicamentos son diferentes a los medicamentos habituales, por lo que los hospitales tienen que organizarse en relación al procedimiento de adquisición, manipulación y recepción. Esto también va a afectar a los procedimientos asistenciales. Sin duda, hay que hacer una cualificación previa del centro, lo cual suele tardar entre dos y tres meses” aseguró Encarnación Cruz.
La coordinadora de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid también mostró su preocupación en torno a la priorización de los pacientes para acceder a estos medicamentos, así como sobre la necesidad de un buen engranaje de la coordinación sanitaria entre hospitales y comunidades autónomas. Y, en línea con ello, no faltó el guiño al gran desafío financiero. En todo momento Cruz hizo referencia a la necesidad de un “precio justo” en los términos que marca la Organización Mundial de la Salud. “Son medicamentos que suponen un elevado coste económico y tenemos que asegurar la equidad en todo momento. La equidad es el elefante blanco que siempre está presente en la sala”, añadió.
Acceso condicionado a evidencia
La prudencia trasladada por Cruz en relación al abordaje de las CAR-T fue compartida por Dolores Fraga, subdirectora general de Calidad de Medicamentos y Productos Sanitarios de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia. “Uno de cada tres medicamentos aprobados por la EMA están basados en evidencias poco maduras y 9 de cada 10 presentan una efectividad marginal” resaltó Fraga.
Por otro lado, quiso resaltar el problema de la “escasa” representatividad de la población general que se encuentra en los ensayos clínicos. Esto hace que “las ventajas marginales aplicadas al mundo real puedan desaparecer”, afirmó Fraga. Es por ello que durante su intervención animó a que se dejara de hablar de Big Data y que de verdad se comenzara a registrar y evaluar resultados en salud derivados de la práctica clínica real.
También tuvo palabras hacia la industria en relación a la transparencia de los costes en investigación de nuevos fármacos. “Tenemos que saber lo que invierten para ver lo que realmente cuesta” afirmó. Ante este escenario, Fraga resaltó que la obligación de la Dirección General es garantizar la mejor relación coste-beneficio y muchas de estas terapias, insistió, aún no muestran una evidencia clínica robusta. “No podemos jugar con las esperanzas y las expectativas, sino con la realidad que tenemos”, resaltó.
Por su lado, los hematólogos se mostraron optimistas ante la llegada de estas innovaciones, si bien resaltaron que el desafío precisa de la colaboración de todos los agentes. “Un gran reto necesita una gran ayuda”, destacó Ramón García Sanz, presidente electo de la SEHH.
En este sentido, y aunque el término de medicina de precisión parece un concepto novedoso, los hematólogos llevan tiempo ejerciéndola. Así lo hizo ver Jorge Sierra, presidente de la SEHH y jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. “Los hematólogos —dijo— estamos en la vanguardia de la medicina de precisión. Desde el descubrimiento de la translocación (9;22) en la leucemia mieloide crónica en 1977 hasta la aprobación en este mismo año en España de Kymriah”.
Sin embargo, para un adecuado desarrollo de la hematología de precisión es necesario que se cumplan una serie de condiciones. “Centralización de los grandes equipos, desarrollo de guías y protocolos y creación de un registro de tumores y bancos de material biológico. Son las principales medidas en las que tenemos que trabajar”, aseguró Sierra.
Inmunoterapia en expansión
Son muchos los avances que se han sucedido durante los últimos años en el ámbito hemato-oncológico. Pero sin duda un campo que sigue en crecimiento es la inmunoterapia.
Los nuevos anticuerpos monoclonales inhibidores de la inmunotolerancia celular linfocitaria al tumor y el desarrollo de la terapia CAR-T han supuesto toda una revolución en los últimos tiempos. Esta es la visión que aportó José Antonio Pérez-Simón, jefe de Servicio y director de la UGC de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen del Rocío. Este experto concluyó que la relación de la inmunoterapia y la hematología lejos de romperse, tiende a infinito. “Es un área de desarrollo que seguirá creciendo en los próximos años, sin ningún tipo de duda”, declaró.
En este contexto, y como no podía ser de otra forma, las terapias CAR-T protagonizaron buena parte de la jornada celebrada en el Ministerio. Según señaló Miguel Blanquer, secretario del Grupo Español de Terapia Celular y Criobiología (GETCC), las tasas de efectividad terapéutica en diversos tumores hematológicos han crecido hasta el 80-90 por ciento con las CAR-T, las cuales también prometen aumentar la supervivencia a 1-2 años de manera relevante.
Actualmente los efectos de estas terapias se están estudiando en un total de 29 ensayos clínicos en nuestro país, entre ensayos comerciales y académicos. “Estos ensayos clínicos se encuentran distribuidos en 12 centros entre Madrid, Barcelona, Salamanca y Sevilla, tratando a un total de 84 pacientes. Esperemos que esta cifra se amplíe en los próximos años”, concluyó Blanquer.
