Establecer el valor real que aportan los medicamentos huérfanos no es tarea fácil. Medir su eficacia y seguridad es todo un reto para las autoridades regulatorias. Y, ante este, el análisis multicriterio se perfila como una solución perfecta que aporta certidumbre a la hora de dar acceso a estas innovaciones. Precisamente Xavier Badia, CEO de Omakase Consulting, acaba de publicar el estudio Development and validation of an MCDA framework for evaluation and decision-making of orphan drugs in Spain, donde se establece la primera escala de evaluación de fármacos huérfanos con análisis de decisión multicriterio.
Se trata de un marco reflexivo de análisis de decisiones multicriterio (MCDA) con criterios relevantes que permiten la evaluación, el posicionamiento y aportan ayuda en la toma de decisiones de medicamentos huérfanos (OD) a nivel nacional.
Este marco analiza el medicamento desde diferentes criterios; clínicos, económicos y de la perspectiva del paciente. Este análisis se desarrolló en dos fases siguiendo la metodología EVIDEM. En la primera se realizó una búsqueda bibliográfica para identificar criterios adicionales utilizados para la evaluación de medicamentos huérfanos. Así, un panel multidisciplinario de expertos en enfermedades raras en España evaluó los criterios para su inclusión en el marco y propuso modificaciones a su definición y / o escala de respuesta. En la segunda fase, para validar los criterios, se probó el marco utilizando dos estudios de caso.
Así, los expertos seleccionaron 15 criterios (10 cuantitativos y 5 cualitativos). En la primera fase se modificaron 8, mientras en la segunda fase se modificaron otros dos.
Los criterios establecidos fueron: la gravedad de la enfermedad; necesidades insatisfechas de la patología; eficacia / efectividad; seguridad y tolerabilidad, resultados notificados por los pacientes; impacto terapéutico; coste del tratamiento; otros costes médicos; costes indirectos / no médicos; calidad de la evidencia o nivel de evidencia y nivel de recomendación; mandato y ámbito del sistema de salud; prioridades de población y acceso; objetivo común e intereses específicos; costes de oportunidad y accesibilidad y capacidad del sistema y uso apropiado de la intervención.
