La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) es una enfermedad rara que afecta a dos-cuatro personas por millón de habitantes y es más frecuente en mujeres. La causa última de esta enfermedad no es conocida, aunque es verdad que la evidencia parece indicar que está asociada a algunas enfermedades, tratamientos y al proceso de gestación. Así lo ha explicado el hematólogo, Javier de la Rubia, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Doctor Peset durante el encuentro de Sanofi centrado en nanoanticuerpos.
“Esta enfermedad es una urgencia hematológica cuya mortalidad actualmente está por encima del 10-12 por ciento” que ha mejorado respecto a los años 90 que superaba el 90 por ciento, señalaba el hematólogo.
Los tratamientos actuales disponibles para combatir esta enfermedad consisten en el tratamiento de recambio plasmático, la administración de terapias inmunosupresoras y anticuerpos monoclonales como el antiCD30.
“Sin embargo, se buscan alternativos porque los tratamiento no funciona lo suficientemente rápido y hay un grupo de pacientes refractarios. La investigación con nanoanticuerpos ha tenido especial relevancia en esta enfermedad”, destacó De La Rubia.
Precisamente, este año El New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado resultados positivos sobre el ensayo clínico fase III con caplacizumab (Cablivi ) en adultos con PTTa.
Es un nanoanticuerpo anti-FVW que inhibe la interacción entre las plaquetas y los multímeros de muy alto peso molecular del factor von Willebrand (FVW) y, por lo tanto, detiene la formación y acumulación de los microcoágulos que provocan la trombocitopenia, la isquemia tisular y la disfunción orgánica en la PTTa.
Difícil diagnóstico
El diagnóstico de esta enfermedad supone un reto asistencial, primero por la falta de experiencia de los profesionales al ocurrir tan pocos casos, y segundo, porque el paciente suele aparecer en urgencias con un cuadro complejo que es difícil de detectar. El diagnóstico se confirma mediante determinación de la actividad de la enzima Adamts 13 (<10 por ciento respecto a niveles normales) y la presencia de autoanticuerpos anti- Adamts 13.
