La aparición de las terapias con células CART ( células T de receptor de antígeno quimérico) ha abierto una puerta para la curación de los diferentes tipos de cáncer hematológico. Los mensajes lanzados durante los congresos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y de la de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) que se celebraron conjuntamente la semana en Málaga reflejan la esperanza de los profesionales en la consecución de resultados más positivos en el tratamiento de estas patologías.
La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ya ha aprobado las dos primeras terapias CART, también denominadas como terapias genéticas, para el tratamiento de la leucemia aguda linfoblástica y para linfoma B difuso de células grandes. En la Unión Europea podríamos presenciar la primera aprobación a finales de este año y, aunque han generado grandes esperanzas entre los profesionales, también plantean un reto importante para los sistemas sanitarios. El precio del tratamiento contra la leucemia aguda linfoblástica, comercializada por Novartis con el nombre de Kymriah, asciende a los 475.000 dólares (408.216 euros). Por su parte, el coste de la terapia contra linfoma B difuso de células grandes, comercializada como Yescarta por Kite Pharma (adquirida recientemente por Gilead), alcanza los 373.000 dólares (320.561 euros).
“Hablamos de tratamientos muy eficaces como parece que son este tipo de terapia celular y que van a ser evaluados en primera línea de tratamiento. Si consiguiéramos tasas de remisiones muy elevadas y muy duraderas pienso que el coste-efectividad debería entrar en juego. A lo mejor la negociación del precio no supone un problema tan relevante porque es un tratamiento mucho más duradero que lo que tenemos de manera convencional. Pero para llegar a eso primero tenemos que conocer los resultados de los estudios que los comparan con las terapias convencionales”, destacó María Victoria Mateos, presidenta del Comité Científico de los congresos de la SEHH y de la SETH.
A los precios de estos tratamientos se suman otros costes relacionados con el funcionamiento, como la hospitalización de los pacientes. Van a obligar además a los profesionales a profundizar en el trabajo multidisciplinar. “Son tratamientos caros porque requieren de muchísimo soporte alrededor, no solo de medicamento, sino también soporte humano. Durante el precongreso, especialistas del Memorial Sloan Kettering, centro que ha tratado a cientos de pacientes con esta tecnología en ensayos clínicos, pusieron de manifiesto que para administrar las terapias CART se necesita la infraestructura de un grupo humano dedicado a esta tecnología: un neurólogo, un intensivista, enfermeras específicas…”, advirtió la especialista.
Mateos considera que esto no supondrá un problema para el sistema. “El trabajo multidisciplinar afecta a muchas enfermedades hematológicas. Las unidades de mieloma no incluyen solo hematólogos, sino también nefrólogos, traumatólogos, anestesistas… En todas las especialidades estamos acostumbrados a trabajar de una manera multidisciplinar. El problema es que tiene que ser en sitios especializados por la toxicidad que puede producir la administración de los CART”.
Pero a pesar de su coste, la hematóloga se muestra optimista con respecto a su financiación. “Hay que valorar el beneficio frente al coste. Si es coste eficaz esos tratamientos se acabarán aprobando y tendrán que estar financiados. Probablemente no es un tratamiento que se pueda poner en cualquier hospital y se requiere de una infraestructura bastante importante.
Pethema
En este contexto se enmarca el Programa Español de Tratamientos en Hematología de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (Pethema). Se trata de “una plataforma de tratamiento de la leucemia aguda linfoblástica común para toda España, lo que garantiza una equidad en el tratamiento de esta enfermedad en nuestro país”, señaló José María Ribera, jefe del Servicio de Hematología del ICO-Hospital Germans Trias i Pujol, de Badalona, que pronunció la XXX Lección Conmemorativa Antonio Raichs, en el marco del Congreso.
Dicho programa ha permitido analizar y comunicar los resultados del tratamiento, “lo que ha supuesto para el grupo de LAL de Pethema ha sido visualización internacional y, como fruto de ello, el acceso a protocolos y ensayos clínicos con tratamientos innovadores”, añadió.
