El Global Madrid | jueves, 28 de febrero de 2019 h |

A día de hoy tan solo el 5 por ciento de las 7.000 enfermedades raras existentes disponen de tratamiento. Así se pone de manifiesto en el último informe publicado por la consultora IQVIA, que analiza la evolución de estos fármacos en las últimas décadas. Aunque es cierto que la consultora pone en el foco la cantidad de enfermedades que no disponen de tratamiento específico, lo cierto es que el número de medicamentos huérfanos aprobados por la agencia norteamericana sigue aumentando. Así, desde que se aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos (AOD, por sus siglas en inglés) en 1983, más de 600 medicamentos huérfanos y productos biológicos han sido aprobados.

El precio medio de estos fármacos, que se destinan a un número muy limitado de pacientes, es de 32.000 dólares, según el informe publicado por la consultora; aunque su impacto en la factura farmacéutica de Estados Unidos es tan sólo del 7,9 por ciento.

En cuanto a la investigación en este campo, el último informe publicado por la patronal norteamericana, PhRMA, apunta a la existencia de 822 medicamentos en investigación o en fases de registro para tratar estas patologías. De estos, 401 se desarrollan en el campo de la oncología, 25 en patologías consideradas raras en el área cardiovascular, 60 en inmunología, 32 en infecciosas, 26 en trastornos musculoesqueléticos y 58 en neurología.