El Global Madrid | martes, 28 de febrero de 2017 h |

En los últimos años la industria farmacéutica ha intensificado los esfuerzos en la investigación de medicamentos huérfanos y ha aumentado el número de productos disponibles. Todo esto ha sido posible gracias a los avances registrados en los ámbitos de la investigación y la tecnología biomédicas y la existencia de marcos legales específicos en Europa y Estados Unidos. Según datos de la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia), en Europa se han multiplicado por diez la aprobación de estos fármacos en los últimos 15 años, pasando de ocho productos autorizados con esta indicación antes del año 2000 a 90 fármacos en 2014 gracias a la entrada en vigor del Reglamento europeo sobre esta materia. Este esfuerzo también se ve reflejado en el número de profesionales que investigan este tipo de medicamentos, incrementando la cifra en más del doble de personal. Por su parte, en Estados Unidos se han multiplicado los esfuerzos por descubrir tratamientos efectivos, lo que se traduce en 230 medicamentos huérfanos aprobados en los últimos años.

Según Phrma, la asociación estadounidense de la industria farmacéutica innovadora, la industria farmacéutica tenía en fase de investigación y desarrollo de 566 potenciales medicamentos contra enfermedades raras, entre ellos 151 para tumores poco frecuentes, 148 para patologías genéticas, 38 para enfermedades neurológicas, 31 para infecciones bacterianas poco frecuentes y 25 para dolencias autoinmunes.

En cuanto a los costes, que se han incrementado en los últimos años, se estima que el desarrollo y comercialización de prescripción supone de 10 a 12 años de plazo y una inversión de unos 2.600 millones de dólares.

Medidas que fomenten la investigación

La investigación en este área se complica y se convierte en un reto por el reducido número de pacientes, las numerosas enfermedades existentes, la dificultad de diagnóstico, la escasez de centros con experiencia clínica suficiente y la ausencia de biomarcadores válidos. Aun así, es necesario continuar investigando y mejorando el conocimiento de estas patologías para desarrollar nuevos medicamentos huérfanos. Para conseguir estos objetivos, la industria farmacéutica considera imprescindible que los apoyos regulatorios se vean acompañados por un fácil acceso a estos medicamentos una vez aprobados. Esto haría que se continuara impulsando la apuesta de los laboratorios por este campo terapéutico para asegurar los mejores resultados para los pacientes.

En este sentido, la Federación Internacional de la Industria Farmacéutica (Ifpma) reconoce que “sigue habiendo mucho por hacer para que las enfermedades raras sean consideradas como una prioridad internacional de salud pública”, y destaca iniciativas como la Efpia-EuropaBio Task Force on Rare Diseases and Orphan Medicines, impulsada hace 15 años por la industria en Europa y que cuenta con la participación de 15 laboratorios farmacéuticos.