Desde 2011 España sólo ha financiado el 25 por ciento
de los fármacos huérfanos aprobados por la EMA
Las compañías aseguran
que las revaluaciones
en las comunidades merman
el acceso de los pacientes
Las compañías especializadas en la investigación y fabricación de medicamentos huérfanos tienen claro que queda mucho camino por recorrer en España para generar un entorno que favorezca a todos los agentes en lo referente a enfermedades raras. Así lo expuso el presidente de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), Josep María Espinalt, durante su ponencia en el VII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, organizado por el Colegio de Farmacéuticos de Sevilla. Aquí, Espinalt aseguró que, a diferencia de lo que ocurre en otros países, “no se le da ningún tipo de prioridad en lo referente a la decisión de precio y financiación a los medicamentos huérfanos”, algo que, apuntó, “ralentiza el acceso de estos fármacos a los pacientes”.
A esto se suma, dijo, la falta de equidad que existe entre comunidades autónomas, motivada sobre todo, por las revaluaciones que cada administración realiza de los medicamentos que ya han sido sometidos a fijación de precio por el Ministerio de Sanidad. En este sentido, Espinalt recordó que ya existen mecanismos para acabar con estas revaluaciones, como los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Otra de las medidas que se debería adoptar, a su juicio, para acabar con las inequidades, es la de dotar a los centros de referencia de fondos específicos para estos medicamentos. “Si se establecen fondos específicos destinados a enfermedades raras para los centros de referencia o para los hospitales se evita que estos tengan que ver mermado su presupuesto de forma considerable por dar tratamiento a un paciente”.
Por otro lado, el presidente de Aelmhu solicitó que se establezca “un entorno transparente y estable que incentive a las compañías y que fomente la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos huérfanos”.
Espinalt puso sobre la mesa datos referentes a aprobación y financiación de huérfanos en España. En este sentido, aseguró que actualmente existen 95 medicamentos aprobados con la designación de huérfanos, de los que, tan sólo 53 se comercializan. Además, explicó, “13 de esos 95 fármacos no se comercializan actualmente porque las compañías tomaron la decisión de no comercializarlos en el país”.
En lo referente a fijación de precio y financiación. Entre el año 2002 y el 2011 el 90,4 por ciento de los fármacos huérfanos aprobados por la EMA recibieron financiación. No obstante, señaló, desde el 2012 hasta hoy, tan sólo se financiaron el 25 por ciento de los medicamentos aprobados por la agencia europea.
Por su parte, el jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Aemps, César Hernández, aseguró que desde que se puso en marcha el reglamento específico de medicamentos huérfanos en la Unión Europea en 1999, se ha avanzado mucho en la investigación en este área. Así, asegura que entre el año 2000 y el 2014 se concedieron 1.400 designaciones de huérfanos, llegando un centenar de medicamentos a ser comercializados en esta época.
No obstante, Hernández llamó la atención de la necesidad de revisar el reglamento con el fin de potenciar más el acceso a estos fármacos. En este sentido, destacó varios errores frecuentes que se suelen dar en el sector como, dijo, “la mala utilización de los incentivos por duplicidad u objetivo inadecuado o los incentivos que van en contra del acceso al impedir que se de la concurrencia de dos o más medicamentos huérfanos para la misma patología e indicación”.
Desde la patronal Farmaindustria, Emili Esteve, director del departamento técnico de la asociación explicó que la investigación y el desarrollo en el campo de enfermedades raras goza de buena salud, existiendo actualmente 560 fármacos en investigación para distintas enfermedades en este campo. No obstante, Esteve encuentra fracturas en lo referente al acceso. “Aunque en la teoría existen unos IPT que se tienen que cumplir para proporcionar equidad en todo el territorio, la práctica es que cada comunidad autónoma establece sus propios requisitos en lo referente al acceso a los medicamentos”, señaló. Desde su punto de vista, “aunque existe innovación e incentivos, los reguladores luego argumentan problemas de financiación”.
Visión de los pacientes
Desde la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), su directora general, Alba Ancochea, aprovechó su intervención para reclamar la participación de los pacientes más allá del proceso de investigación y desarrollo de los medicamentos. “En la fase de investigación, los pacientes participan como expertos en los ensayos clínicos y son determinantes para el diseño del proceso, identificación de la muestra y el posterior reclutamiento”, explicó. Además, apuntó, “están adquiriendo un papel significativo en los Comités de Ética y en la mayoría de los consejos científicos, ofreciendo información insustituible sobre algunas de las variables que definen el avance del tratamiento”. Así, desde su punto de vista, el siguiente paso es la decisión de comercialización y fijación de precio. “En esta fase, ni pacientes, ni asociaciones son tenidas en cuenta, pese a ser los destinatarios del tratamiento”.
Por último, el vicepresidente de la Fundación FEDER, Santiago de la Riva, explicó que sólo el 10 por ciento de las enfermedades raras tienen una investigación activa asociada, y de ellas, sólo un 4 por ciento cuenta ya con algún tipo de tratamiento específico. “Estas cifras tan bajas son consecuencia directa de los problemas económicos para mantener una línea de investigación constante en el tiempo, no inferior a 10-15 años, que pueda llegar a generar un medicamento huérfano”, afirmó de la Riva, que ha subrayado que, con el medicamento aprobado, el problema vuelve a ser económico.
