El Global Madrid | miércoles, 17 de julio de 2019 h |

La compañía Alexion Pharmaceutics ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado su fármaco Ultomiris (ravulizumab), el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada, administrado una vez cada ocho semanas, para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad. También está indicado para adultos clínicamente estables, tras haber sido tratados con Soliris (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses.

La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad extremadamente rara y grave que en caso de no tratarse puede derivar en un amplio espectro de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis. El doctor Emilio Ojeda, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid, declara que “más de una década después de la autorización de Soliris, ravulizumab supone un importante avance en el tratamiento de la HPN”. Además, añade que “ahora, los pacientes con HPN pueden llevar una vida más libre con un número sustancialmente menor de infusiones anuales sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto se ha visto confirmado con contundencia en el mayor programa de fase 3 sobre la HPN jamás realizado hasta la fecha”.

Los doctores Ana Villegas y Ataúlfo González Fernández, expertos en HPN y responsables del ensayo clínico con ravulizumab, en el Hospital Clínico San Carlos, explican además que “el estudio ha demostrado la eficacia de este anticuerpo monoclonal antiC5 en el tratamiento de los pacientes con HPN en su administración cada 8 semanas frente a eculizumab cada 2 semanas” y concluyen que “los pacientes mostraron una alta satisfacción con el tratamiento, con una notable disminución del número de infusiones, así como la supresión constante de la hemólisis a lo largo de las 8 semanas”.

Por último, desde Alexion España, su directora general para España y Portugal, Leticia Beleta, indica que “en Alexion estamos comprometidos con la mejora de la vida de los pacientes que sufren enfermedades raras, como la HPN, y queremos ayudarles a controlar los síntomas y a llevar una vida plena”.

La aprobación de la Comisión Europea se basa en los resultados de dos estudios de fase 3, recientemente publicados en la revista Blood, que representan el mayor programa de fase 3 jamás realizado para la HPN, con un total de 440 participantes que no habían sido tratados con anterioridad con inhibidores del complemento 14 o que seguían un tratamiento estable con eculizumab.