La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Lamzede (velmanasa alfa), el primer tratamiento enzimático sustitutivo para controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas de leves a moderadas de Alfa Manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante, según informa desde el Grupo Chiesi. La autorización de comercialización se emite bajo “circunstancias excepcionales” de acuerdo con la legislación europea que tiene como objetivo permitir el tratamiento de enfermedades ultra raras en las que los estudios clínicos a gran escala no son factibles. En los estudios de Lamzede han participado 33 pacientes, entre ellos adultos y niños. Alfa Manosidosis es una enfermedad ultra rara, causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas. El medicamento de Chiesi es una terapia de sustitución enzimática que permite reemplazar las enzimas faltantes o defectuosas en pacientes con esta enfermedad.
“Lamzede es el primer tratamiento aprobado para Alfa Manosidosis con potencial para modificar la progresión de la enfermedad, por tanto, nuestro próximo objetivo es proporcionar esta terapia, lo antes posible, a los pacientes en Europa”, comenta Alessandro Chiesi, Director de la Región Europa del Grupo Chiesi
