Marta Riesgo Madrid | jueves, 27 de abril de 2017 h |

Desde que se puso en marcha el reglamento específico sobre medicamentos huérfanos en la Unión Europea en el 2000, los avances en este campo han sido claros. Así lo ha puesto de manifiesto Josep Torrent- Farnell, responsable del Área de Medicamento del Catsalut y presidente del Comité Científico Asesor Externos del CIBERER, durante su intervención en la jornada Designación y Desarrollo de Medicamentos Huérfanos organizada en el Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid. Aquí, Torrent-Farnell aseguró que ya se ha cumplido el objetivo que se había marcado en el marco del programa Horizonte 2020 de lograr alcanzar los 200 tratamientos destinados a Enfermedades Raras. Por eso, ha puntualizado, el nuevo objetivo para el sector es el de alcanzar los 500 tratamientos.

“Actualmente existen 1800 medicamentos con designación de huérfanos en investigación y, de los 27 fármacos altamente innovadores que ha aprobado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2016, 14 disponen de designación de huérfano, lo que demuestra los avances realizados”, ha señalado. No obstante, existen barreras claras en este sentido. Así, Torrent-Farnell, ha apuntado a las dificultades a la hora de desarrollar los ensayos clínicos, de seleccionar los endpoints clínicamente relevantes o la necesidad de avanzar en el diagnóstico de estas enfermedades.

Por su parte, Juan Luque, gestor científico del CIBERER ha destacado la importancia de la colaboración público privada en este campo y ha llamado a la necesidad de una mayor financiación para avanzar en el desarrollo de nuevas terapias. Precisamente para fomentar el avance en el desarrollo investigador, César Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), ha explicado el papel que puede jugar la nueva Oficina de Apoyo a la innovación y Conocimiento sobre Medicamentos. Este organismo puede ayudar a las organizaciones tanto públicas, como privadas en las fases de desarrollo y registro de los medicamentos, con el fin de poder solventar las posibles dudas o dificultades que se presenten en estas etapas.

Por último, Josep María Espinalt, presidente de Aelmhu y director general de Alexion, ha destacado los esfuerzos investigadores de unas compañías que, ha asegurado, cada vez destinan más fondos a la I+D en este campo. Además, Espinalt ha insistido en la necesidad de que las autoridades faciliten el acceso a estos nuevos tratamientos que, en su opinión, se ha visto limitado en los últimos años.