Los problemas de acceso a los medicamentos huérfanos es un debate que está sobre la mesa en el sector. Estos son fármacos dirigidos a poblaciones muy reducidas de pacientes y, por tanto, sus costes suelen ser elevados. Por eso, el acceso de los pacientes a los mismos se ve reducido en muchos países. Así se puso de manifiesto durante la celebración de la jornada Designación y Desarrollo de Medicamentos Huérfanos organizada en el Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid. Aquí, Josep María Espinalt, presidente de la Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultra huérfanos (Aelmhu) y director general de Alexion, aseguró que entre el año 2002 y el 2011 el 90,4 por ciento de los fármacos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) recibieron financiación en España. No obstante, señaló, desde el 2012 hasta hoy, tan sólo se financiaron el 25 por ciento de los medicamentos aprobados por la agencia europea.
Para mejorar estos problemas de acceso, el presidente de la asociación de empresas, instó a las autoridades a dotar a los centros de referencia de fondos específicos para estos medicamentos. “Si se establecen fondos específicos destinados a enfermedades raras para los centros de referencia o para los hospitales se evita que estos tengan que ver mermado su presupuesto de forma considerable por dar tratamiento a un paciente”.
En este sentido, el jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), César Hernández, quiso dar un más allá, asegurando que la creación de un fondo a nivel europeo en el que todos los países miembros aporten financiación acabaría solucionando los problemas de acceso en este sentido. Además, Hernández insistió en la necesidad de que los fármacos generen evidencia sobre su valor concreto. Desde su punto de vista, actualmente se esta quitando valor a medicamentos aprobados hace muchos años que siguen demostrando beneficios mientras se da excesivo a fármacos que no tienen demostrado de forma clara sus aportaciones. Por eso, considera clave que se trabaje en la puesta en marcha de acuerdos innovadores de pago por resultados que puedan poner en valor las verdaderas innovaciones en este campo.
En este sentido, Espinalt aseguró que cada vez son más las compañías que se encuentran más cómodas con el establecimiento de este tipo de acuerdos, como pueden ser los de riesgo compartido. No obstante, aseguró que las compañías necesitarían disponer de un entorno más definido en lo referente a los parámetros que se valoran. De todas maneras, explicó, “parece que a veces únicamente se tiene en cuenta el coste del tratamiento a la hora de facilitar su acceso”.
Los expertos asistentes coincidieron en apuntar a los beneficios aportados por la normativa de medicamentos huérfanos puesta en marcha en la Unión Europea en el 2000. En este sentido, Josep Torrent- Farnell, responsable del Área de Medicamento del Catsalut y presidente del Comité Científico Asesor Externos del CIBERER, aseguró que ya se ha cumplido el objetivo que se había marcado en el marco del programa Horizonte 2020 de lograr alcanzar los 200 tratamientos destinados a Enfermedades Raras. Por eso, puntualizó, el nuevo objetivo para el sector es el de alcanzar los 500 tratamientos. “Actualmente existen 1800 medicamentos con designación de huérfanos en investigación y, de los 27 fármacos altamente innovadores que ha aprobado la EMA en 2016, 14 disponen de designación de huérfano, lo que demuestra los avances realizados”, señaló.
No obstante, existen barreras claras. Así, Torrent-Farnell, apuntó a las dificultades a la hora de desarrollar los ensayos clínicos y de seleccionar los endpoints clínicamente relevantes. El reclutamiento de pacientes es una de las principales barreras en este sentido. “Estamos hablando de enfermedades que pueden afectar a menos de un centenar de personas en toda Europa lo que dificulta la posibilidad de realizar ensayos”.
Por otro lado, apuntó al bajo conocimiento de la fisiopatología de la enfermedad, así como una menor disponibilidad de modelos preclínicos y las barreras que se establecen en el diagnóstico. Además, señaló la escasez de expertos clínicos o centros de referencia para estas enfermedades y, sobre todo, insistió en la importancia de los registros de pacientes.
