En una cita que llevaba por título Encuentro Multidisciplinar de Terapias Avanzadas. CAR-T: Avanzando sin riesgo y que congregó a las disciplinas que tienen algo que decir acerca de los retos estratégicos, legislativos, científicos o asistenciales asociados a las terapias celulares, era inevitable que buena parte de las palabras se dirigieran a la convivencia, no tanto de los profesionales sanitarios como de las dos grandes ramas CAR-T que existen. Como ocurrió con el pequeño comercio y las grandes superficies, las terapias académicas y las industriales están condenadas a entenderse, y sin duda en ese entendimiento radicará el éxito a los retos futuros, aunque hoy por hoy falte mucho camino para ello. Y ese avanzar sin riesgos al que aludía la jornada organizada la semana pasada en Madrid por Novartis y la Fundación Gaspar Casal no pasa por otra cosa que por regulación.
Las terapias CAR-T tienen, aparentemente, todas las ventajas: una sola dosis genera una rápida respuesta y un alto grado de éxito. Según Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá, estos “excelentes resultados clínicos” han hecho que grupos “con mayor o menor experiencia se inclinen hacia la obtención y manejo de análogos”. Es aconsejable en estos casos, para Zaragozá, guardar “las cautelas necesarias para que la disrupción no se convierta en auténtico cataclismo terapéutico” ante las especiales dificultades que conlleva la fabricación y el manejo de las CAR-T. En consecuencia, estimó que la mejor garantía de seguridad, eficacia y calidad se ha de basar en que todos los CAR-T que se fabriquen “cumplan los requisitos exigidos por los organismos competentes”, en el caso de España la EMA y la Aemps.
Desde el punto de vista legal, Julio Sánchez Fierro coincidió en que este tipo de terapias “necesitan de una regulación muy minuciosa, exigente y rigurosa” debido a su complejidad. A partir de ahí, recordó que conviene tener presente que la vía académica “es una excepción” a las reglas generales de la UE y que tal excepción sólo será admisible caso a caso y siempre que lo autorice la Aemps. “No sería lógico que en España acabase convirtiéndose en la vía general y preferente de acceso a las CAR-T”, añadió.
Desde el sector público se insiste por varias vías en que no se trata de competir, sino de complementarse. Desde el honor que le confiere el estar en el primer hospital que ha obtenido una autorización de fabricación no industrial, Cristina Avendaño, jefa del Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Puerta de Hierro, de Madrid, defendió la capacidad de los farmacólogos clínicos de aportar el conocimiento regulatorio para poder decir que la fabricación no industrial de una terapia celular cumple todos los requisitos de calidad, eficacia y seguridad que una industrial, pero desde luego no con los mismos procedimientos. “Tenemos que entender —añadió— que una cosa son las garantías y otra cosa la literalidad de los procedimientos con los que los conseguimos”.
El problema de la convivencia entre los dos tipos de CAR-T fue perfectamente resumido por Ángela Figuera, jefa de Sección Clínica y coordinadora de Trasplantes del Servicio de Hematología del Hospital de La Princesa, que aludió a un “problema de cantidad”. Según explicó esta experta, el comité de expertos que en la Comunidad de Madrid evalúa los casos candidatos a CAR-T ha supuesto que solo es posible pagar un CAR-T industrial al mes, cuando están llegando 10 candidatos a la semana. Una situación similar se ha detectado en el programa del Clínic, en Barcelona, y refleja que las necesidades ya exceden, con mucho, la capacidad de producción del sistema público. “Y solo tenemos un CAR-T contra un antígeno. En el momento en el que haya CAR-T contra muchos antígenos, será imposible que un sistema académico produzca para todas esas personas”, añadió. Esa explosión será brutal pero será será también será la que, según esta experta, permitirá que la industria —en mejor situación para atender esa demanda— baje los precios.
