La medicina de precisión crece a un ritmo vertiginoso. Cada vez hay más terapias en este campo para abordar diferentes enfermedades y, en concreto, Farmaindustria cifra en 289 las que se encuentran actualmente en fases de investigación y desarrollo. Cabe destacar que casi un tercio del total están destinadas al tratamiento del cáncer.
Los esfuerzos realizados en I+D ya han cosechado numerosos éxitos como dos inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19 indicadas contra la leucemia aguda linfoblástica y el linfoma difuso de células B grandes, una terapia génica para tratar la amaurosis de Leber (enfermedad congénita de la retina), una vacuna contra el cáncer de próstata basada también en inmunoterapia y un tratamiento de ARN de interferencia contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina. De la lista, los tres primeros ya han sido aprobados en Europa.
El desarrollo continuo de la investigación ha motivado que se logren todos estos avances, dentro de los cuales las terapias génicas y celulares poseen un papel protagonista. Ambas terapias tienen su base en la modificación de material genético humano para combatir distintas enfermedades, pero mientras que la terapia celular supone la infusión o reintroducción de células completas en el organismo, la terapia génica se basa en la modificación o introducción de genes previamente alterados a través de distintos vectores (principalmente virus). También existe la posibilidad de sumar estas dos terapias, como es el caso de las CAR-T, donde las células se extraen del cuerpo, se modifican genéticamente fuera del organismo (ex vivo) y se vuelven a reintroducir en el paciente para su tratamiento. La ingeniería de tejidos y el desarrollo de biomateriales también forman parte de los grandes avances logrados en los últimos años.
El éxito del riesgo
La industria farmacéutica es responsable de fomentar un modelo de investigación en constante evolución y cada vez más abierto, colaborativo e internacional. En España, la mitad de los fondos que dedican a investigar las compañías del sector es invertido en proyectos en colaboración con hospitales y centros de investigación públicos y privados. Es necesario saber que el camino de la I+D es largo y lleno de obstáculos, además de muy arriesgado, ya que apenas uno de cada diez mil potenciales fármacos en investigación llegará a finalmente al paciente.
Si no se asumieran estos riesgos, no se lograría el avance, de hecho esta iniciativa forma parte del ADN de la industria farmacéutica. Ahora el reto es lograr que estas investigaciones en nuevas terapias génicas y celulares lleguen a ser tratamientos autorizados.
