Las innovaciones cambian el paradigma de todo aquello que las rodea. El caso del primer medicamento comercializado para tratar la Atrofia Muscular Espinal (una enfermedad rara que padecen, sobre todo, los menores de un año) es un ejemplo de ello. La aprobación de Spinraza no sólo representa una nueva esperanza para los pacientes si no que además ha traído consigo un nuevo sistema de financiación que pone el foco en la medición de resultados. El trabajo realizado tanto por la compañía Biogen como por el Ministerio de Sanidad y comunidades autónomas ha permitido que los resultados en vida real del medicamento sean decisivos para establecer un precio justo.
Decía la directora de Farmacia hace unas semanas, cuando anunció la aprobación del fármaco que, en un inicio, el precio por tratamiento sería de 400.000 euros y que con el paso del tiempo —unos dos años— se revaluaría según los resultados cosechados en los pacientes. Para ello, también es innovador la colaboración de las comunidades autónomas en la elaboración de un registro que comenzará a tener los primeros datos en abril y del que Biogen también quiere participar.
Además, la compañía también ha realizado un innovador ejercicio de transparencia en relación a unos acuerdos que siempre viven bajo la sombra de la confidencialidad. “El esquema de tratamiento se distribuye en cuatro dosis de carga en los días 1, 14, 28 y 63 seguido de dosis de mantenimiento cada 4 meses en los días 180, 300 y posteriores. En el segundo año, las dosis necesarias son únicamente tres, en los días 420, 540 y 660, respectivamente. En función de las dosis necesarias, el coste del tratamiento puede oscilar entre 420.000€ y 210.000€, respectivamente si se requieren 6 dosis en el caso de ser el primer año de tratamiento o 3 dosis para el tratamiento de mantenimiento en los años subsecuentes, lo cual representa un precio por vial de 70.000 euros (PVL notificado)”, afirman.
La innovación debe acompañar también el futuro del fármaco. Para que Spinraza tenga mayores tasas de éxito es necesario administrarlo antes de que aparezcan los primeros síntomas. Para poder hacerlo es necesario desarrollar un cribado neonatal que aclare si el paciente tiene esa pérdida de neuronas motoras en la médula espinal que provoca esta patología. “El estudio genético a partir de una gota de sangre seca puede diagnosticarse con máxima sensibilidad y especificidad. Esto es importante porque los datos que tenemos muestran que se logran mejores resultados cuanto antes se aplique el tratamiento, afirma Ignacio Pascual, jefe de sección del servicio de neuropediatría del Hospital de la Paz.
