Las compañías biofarmacéuticas Alnylam y PTC Therapeutics se han unido Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), entidad que contiene a las principales empresas farmacéuticas y biotecnológicas con el compromiso de invertir en el desarrollo de nuevas terapias capaces de mejorar la situación de los pacientes con enfermedades raras y ultra-raras. Al incorporarse estas dos empresas, ya son 17 las que forman parte de la agrupación.
Alnylam fue fundada en en 2002 y desarrolla fármacos novedosos denominados compuestos terapéuticos de ARNi, con el potencial de transformar las vidas de las personas con enfermedades raras genéticas, cardiometabólicas y hepatoinfecciosa. PTC por su parte se encarga de desarrollar medicamentos de pequeñas moléculas de administración oral, que modulan la biología del ARN (control postranscripcional), y que afectan a la producción de proteínas.
Con estas dos incorporaciones AELMHU afirma que seguirá tratando de defender una mejor y mayor accesibilidad a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, y por conseguir que los procedimientos administrativos estén definidos con claridad, con el objetivo de que las compañías que investigan y desarrollan los tratamientos específicos puedan seguir aportando beneficio y calidad de vida a estos pacientes, manteniendo su compromiso con la I+D+i y con la introducción de medicamentos en el mercado para el tratamiento de estas enfermedades.
