En diciembre de 2014, miembros del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) y otros representantes de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) se reunieron para explorar, dentro del marco regulatorio existente en la Unión Europea, vías para apoyar el desarrollo de nuevos medicamentos destinados a cubrir grandes necesidades de salud pública. El resultado de esa reunión y de muchos meses de trabajo ha sido el desarrollo de un nuevo esquema para reforzar el diálogo temprano y el apoyo regulatorio para estimular la innovación farmacéutica, optimizando de paso los desarrollos y habilitando la evaluación acelerada de medicamentos prioritarios… De ahí su nombre: PRIME. Su lanzamiento oficial está previsto para el primer cuatrimestre de 2016.
Oficialmente, PRIME fue anunciado durante la segunda reunión del Grupo de expertos sobre un acceso de los pacientes seguro y adecuado a los medicamentos (STAMP), celebrada el 6 de mayo. Posteriormente pasó por varios comités de la EMA, que remataron un posicionamiento que, tras volver a la mesa de trabajo de STAMP en su tercera reunión (el pasado 20 de octubre) ha sido sometido a consulta general. Los interesados pueden remitir sus comentarios hasta el próximo 23 de diciembre.
¿Qué es PRIME?
El esquema PRIME no busca partir de cero para erigirse como una de las soluciones posibles al dilema de cómo financiar y recomensar la innovación, garantizando también su acceso y la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. Más bien busca optimizar los procesos a partir de las herramientas regulatorias existentes, y que actualmente están siendo objeto de estudio por parte de los agentes (estados miembro, EMA y Comisión Europea) reunidos en STAMP.Sobre esa base, PRIME pretende reforzar el diálogo temprano, particularmente en materia de asesoramiento científico y a la hora de garantizar una evaluación acelerada para aquellos fármacos que sean considerados de máximo interés, tanto desde el punto de vista de la salud pública como de la innovación terapéutica.
Ahí radica la gran aportación diferencial con respecto a las otras fórmulas (evaluación acelerada, licencias adaptables, autorización condicional de comercialización) analizadas en STAMP. El nuevo marco introducirá la posibilidad no sólo de identificar qué productos innovadores cumplen los requisitos para lograr una evaluación acelerada, sino que añade la posibilidad de mejorar el apoyo regulatorio y científico a estos fármacos a través del asesoramiento de la EMA en fases clave del desarrollo de estos medicamentos. Esta ayuda será clave para reforzar, por ejemplo, el diseño de los ensayos clínicos, de manera que los participantes sean los más adecuados de cara a la autorización de comercialización.
Al facilitar este apoyo a productos destinados a satisfacer necesidades médicas no cubiertas, la Agencia Europea del Medicamento cree estar animando a la industria farmacéutica innovadora a centrar sus recursos en aquellos productos candidatos llamados a marcar una diferencia real en la vida de los pacientes. Pero existen, en su opinión, otros factores que pueden resultar atractivos para las compañías. Según resalta en el documento sometido a consulta, el apoyo científico y regulatorio a los ‘productos PRIME’ puede tener otros efectos indirectos, tales como adelantos de inversiones de capital y una potencial visibilidad o reconocimiento de esos productos, que a su vez puede afectar a posteriores decisiones en ámbitos como la evaluación de tecnologías sanitarias, el precio y el reembolso.
¿Cómo funcionará?
No todas las moléculas candidatas a entrar en los mercados podrán optar a ser productos PRIME. La Agencia propone que la selección se realice sobre los mismos criterios previstos para los procedimientos de evaluación acelerada. Esto significa que para ser candidato a entrar en el nuevo esquema, un medicamento tendría que demostrar evidencia clínica preliminar que indique que tiene potencial para traer beneficios significativos a los pacientes con necesidades médicas no cubiertas y de ahí ofrecer un gran interés desde el punto de vista de la salud pública y desde una perspectiva innovadora.
Cada mes, el CHMP publicará en su informe mensual un repaso del número de recomendaciones adoptadas, incluyendo información sobre las características generales de las moléculas, el área terapéutica, su fase de desarrollo y el tipo de aplicante. Este último punto es importante ya que PRIME prevé que pymes, microempresas y solicitantes del sector académico puedan acceder al esquema sobre la bases de convincentes datos de tolerabilidad y datos no clínicos. Esto, según la EMA, ayudará a generar un mayor apoyo a estos patrocinadores, cuya labor a la hora de desarrollar fármacos innovadores reconoce. Las pymes cuyos fármacos sean elegidos para PRIME podrían beneficiarse también de incentivos adicionales que la EMA pone a disposición de estas compañías.
Trabajo conjunto
No obstante, todo el proceso parte de un problema que ya ha sido previamente abordado en anteriores reuniones de STAMP: hasta la fecha no existe en la Unión Europea una definición común sobre lo que constituye “gran interés de salud pública”. De acuerdo a las guías establecidas para los procesos de evaluación acelerada, cada solicitud debería ser evaluada caso por caso por el CHMP. Pero a la EMA no se le escapa que lo que constituye un criterio de salud pública es también una cuestión política. Por ello, ha solicitado a los miembros de STAMP su opinión sobre cómo interpretar este concepto. De él depende en gran medida el funcionamiento de PRIME, y no sólo en cuestiones de entrada en el esquema, ya que si a lo largo de su desarrollo el ‘producto PRIME’ no responde a la evidencia preliminar y no ofrece mejoras sustancial sobre otras terapias disponibles, entoces el apoyo PRIME podrá ser retirado.
Es decir, del trabajo conjunto de los estados y la Comisión dependerá, en última instancia, que PRIME cumpla sus objetivos. Como señala la propia Agencia, las autoridades nacionales y los cientos de expertos que llevan a cabo las evaluaciones científicas serán la columna vertebral que determinará el funcionamiento y el éxito del esquema.
El nuevo marco reforzará el apoyo regulatorio y científico de la EMA a productos en fases clave de su desarrollo
El proceso parte de un problema: la UE sigue sin tener una definición común de “interés de salud pública”
Existe otra segunda cuestión sobre la cual la EMA ha preguntado a los miembros de STAMP. En un momento en el que combatir las resistencias antimicrobianas se ha convertido en uno de los objetivos prioritarios en salud, la consulta lanzada sobre PRIME plantea la posibilidad de que este nuevo marco sirva para incentivar el desarrollo de nuevos antibióticos. Una respuesta afirmativa supondría ampliar los los criterios de inclusión de productos para también tener en cuenta las necesidades de la sociedad a largo plazo.
