Aquellos que afirmaban que los medicamentos huérfanos no son rentables para las compañías del sector farmacéutico han tenido que contemplar recientemente cómo les tumbaban su mito. Según un informe de la consultora Thomson Reuters, titulado El potencial económico de los medicamentos huérfanos, la cifra media de ventas asociada a cada fármaco huérfano rondó los 637 millones de dólares en 2010, mientras que con los medicamentos convencionales las farmacéuticas ingresaron, de media, unos 638 millones.
El estudio también revela que las ventas de las moléculas dirigidas al tratamiento de enfermedades raras han aumentado en torno al 26 por ciento en el periodo comprendido entre 2001 y 2010, mientras el crecimiento en el resto de fármacos rondó el 20 por ciento.
Otro dato importante para respaldar esta tesis es el referido a los compuestos que se acaban convirtiendo en blockbusters, calificación que se utiliza para distinguir a los fármacos que superan los mil millones en ventas. A este respecto, cabe destacar que los investigadores de Thomson Reuters se encontraron con que 25 de los 86 medicamentos huérfanos analizados superaron dicha cota, por lo que los ‘superventas’ representan en torno al 29 por ciento del total. Una cifra idéntica a la obtenida en el caso de los fármacos convencionales, donde se identificaron 83 blockbusters entre las 291 moléculas lanzadas.
El mejor ejemplo de esta nueva realidad es el de rituximab DCI, un producto de Genentech (filial de Roche) en el área oncológica que se ha situado en el puesto número dos de la clasificación de los fármacos más vendidos a nivel mundial, solo por detrás de la atorvastatina, a pesar de ser considerado un medicamento huérfano.
Y parece que, aunque hasta ahora es el único fármaco de estas características que se encuentra en el top ten, este será un fenómeno que tenderá a reproducirse en los próximos años, ya que, según el estudio sobre Uso Global de los Medicamentos: Proyecciones para 2016 de IMS, se prevé que el número de lanzamientos de tratamientos para enfermedades raras será similar al de los convencionales entre 2012 y 2016.
Pero, ¿cómo pueden ser igual de rentables unos medicamentos que van dirigidos a un segmento de la población más reducido? Las razones son varias. Como indica el documento de Thomson Reuters, el número inferior de pacientes al que se aplica este tipo de tratamiento se ve compensado por un aumento en su coste de comercialización, para lo cual las compañías cuentan con la complicidad de las autoridades sanitarias. Otro de los hándicaps que se asocia a estos fármacos es la dificultad para el reclutamiento de pacientes, así como la logística para la organización de los ensayos, aspectos que incrementan los costes.
Para contrarrestar esta situación, las autoridades sanitarias, conscientes de la importancia de atender a las personas afectadas por enfermedades raras (en EEUU ascienden a los 25 millones, según el estudio), han diseñado una serie de incentivos que hacen posible la obtención de rentabilidad por parte de las compañías y que tienen su origen en la US Orphan Drugs Act aprobada en Estados Unidos en 1983, un modelo que se ha exportado al resto de países industrializados.
Dichos estímulos pasan por la aplicación de deducciones fiscales, bonificaciones a la I+D, exenciones del pago de tasas, mejores condiciones en el reembolso o ampliación de los plazos de exclusividad. Asimismo, los tiempos de desarrollo de los medicamentos son más reducidos, la probabilidad de que sean aprobados es mayor y sus costes de comercialización son menores.
Concretamente, la EMA ofrece en su web información sobre algunos de estos incentivos. Por un lado, da asistencia para optimizar el proceso de solicitud de designación para medicamentos huérfanos; por otro, se establece un periodo de exclusividad de diez años. A su vez, la autoridad europea otorga una serie de beneficios fiscales y bonificaciones a las compañías que investigan en este campo, a los que habría que sumar los programas de incentivos de algunos estados miembro como España, donde la gestión corre a cargo del Instituto Carlos III.
