Opinión

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José Luis Poveda Coordinador grupo Orphar-SEFH | viernes, 01 de marzo de 2019 h |

En lo que llevamos de siglo, el manejo de las enfermedades raras, aquellas que afectan a menos de 5 cada 10.000 habitantes ha mejorado sustancialmente a nivel global. Sólo en Europa, los fármacos indicados para tratar estas enfermedades se ha multiplicado por diez. Entre los principales motivos de este impulso destacan los importantes avances tecnológicos que han ido apareciendo, pero también el desarrollo incesante de normativas diversas y favorables que en Europa parten del reglamento (CE) 141/2000, de 22 de enero de 2000. Desde su entrada en vigor y hasta 2019, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha autorizado la comercialización de 186 medicamentos huérfanos (MMHH).

En Europa, una vez que el medicamento huérfano recibe la autorización de comercialización a nivel comunitario, los estados miembros son los encargados de decidir su precio y reembolso a nivel nacional. Como resultado se producen inequidades en el acceso a los MMHH entre países. Concretamente en España, los pacientes con enfermedades raras solo tienen acceso con reembolso público para todo el SNS al 52% de los MMHH autorizados por la EMA frente al 93% de Alemania o al 87% de Italia. Además, la perspectiva temporal supone otro aspecto relevante, estimándose que el tiempo hasta la decisión de reembolso ronda los 23 meses.

Así, el actual sistema de financiación de los MMHH se perfila como insatisfactorio para la industria, injusto para los pacientes e ineficiente para la sociedad en su conjunto, porque está incentivando a las empresas a desarrollarlos pero el posterior acceso a los mismos está limitado por restricciones presupuestarias.

En este sentido, y con el fin de reducir la distancia entre el desarrollo y el acceso, es necesario que todos los actores e interlocutores colaboren conjuntamente. Las estrategias que se plantean en la actualidad para reducir esta brecha contemplan: 1) nuevas formas de autorización excepcional que fomenten el diálogo temprano; 2) una evaluación basada en el valor donde el análisis de decisión multi-criterio se presenta como un instrumento con gran potencial, y 3) esquemas innovadores de financiación y reembolso. Respecto a estos últimos, en España destacan los techos de gasto y los acuerdos de riesgo compartido, herramientas clave para disminuir la incertidumbre que requieren del uso de registros y TICs para una medición real de resultados en salud.

El reto es por tanto, aumentar la proporción de MMHH disponibles para los pacientes en un tiempo adecuado y al mismo tiempo introducir nuevas estrategias de pago y reembolso a nivel nacional que sean trasparentes, justas, eficaces y sostenibles.