Celgene ha celebrado la Reunión de Investigadores Nacional (RIN 3.0), en la que profesionales sanitarios de toda España han analizado el papel del investigador en los ensayos clínicos y han abordado los nuevos retos de la compañía en la investigación clínica.
En palabras de Katherine Stultz, vicepresidenta y general manager de Celgene para España y Portugal, “el compromiso de Celgene con la innovación va más allá de nuestro prometedor pipeline. Para nosotros es algo que se materializa en todas nuestras facetas operacionales”. Y añade, “por ello realizamos está reunión, que acoge a algunos de los profesionales más cualificados de España para estudiar, analizar y mejorar la investigación clínica nacional. Además, este año, tienen gran importancia las terapias CAR-T, que son una revolución en los tratamientos hematológicos y para cuya disrupción debemos estar preparados y trabajar juntos”. De hecho, la implicación de la compañía con la investigación y el desarrollo de nuevas terapias se materializa con la inversión que realiza a este segmento. Celgene reinvierte en Investigación y Desarrollo el 45,5 por ciento de sus beneficios.
En primer lugar, bajo el título ‘La escala GAH como aliada en el manejo del paciente mayor’, Santiago Bonanad, jefe de Sección de Hemostasia y Trombosis y director de la Unidad de Coagulopatías Congénitas del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, y Alfonso Cruz Jentoft, jefe del Servicio de Geriatría del Hospital Ramón y Cajal, han tratado las características diferenciales de los pacientes mayores y las dificultades que se encuentran en el proceso de toma de decisiones terapéuticas sobre los mismos.
En este sentido, los expertos han destacado la necesidad de disponer de herramientas de valoración objetiva de estos pacientes, que puedan utilizarse en el día a día de los hematólogos. Según Cruz, “cuando nos hacemos mayores nos hacemos diferentes unos de otros y deja de valer ‘una talla para todos’, por lo que las decisiones médicas se tienen que adaptar a cada paciente teniendo en cuenta no solo la enfermedad, sino muchos otros aspectos que incluyen la capacidad física y mental, la calidad de vida y la forma de afrontar la vida”.
A continuación, Paula Rodríguez, coordinadora Médica de la Unidad Central de Ensayos Clínicos (CUN), Jesús San Miguel, director de Medicina Clínica y Traslacional de la Universidad de Navarra, y Álvaro Urbano, director del Instituto de Hematología y Oncología del Hospital Clinic de Barcelona, han subrayado la importancia de implementar la terapia CAR-T en los hospitales. En esta línea, los ponentes han compartido la experiencia de la Clínica Universidad de Navarra con el ensayo KARMMA 1, con el CAR-T anti BCMA BB2121, y han explicado cómo se ha organizado el hospital a nivel multidisciplinar para llevar a cabo el tratamiento. “La inmunoterapia representa un ansiado sueño médico hecho realidad recientemente tras décadas de investigación. Se basa en cuatro grandes ejes terapéuticos: por un lado, en los anticuerpos monoclonales; por otro, en fármacos inmunomoduladores y/o que revierten la inmunosupresión, en tercer lugar, en la terapia celular adoptiva, entre la que destacan los CART y, por último, en las vacunas”, ha destacado San Miguel.
Otra de las ponencias destacadas ha sido, ’CRISPR: edición genética al alcance de todos’, liderada por Sandra Rodríguez, jefe de la Unidad de Citogenética Molecular y Edición Génica del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), quien ha centrado su discurso en el desarrollo de la tecnología CRISPR/Cas9 y sus versiones modificadas, novedades que están transformando la investigación básica y estimulando el desarrollo de nuevas terapias moleculares para enfermedades genéticas. Actualmente, dichas tecnologías se están utilizando para diseñar genomas, activar o reprimir la expresión de genes en una amplia variedad de tipos de células biomédicamente importantes y en organismos que tradicionalmente no han sido fáciles de manipular genéticamente.
Esta experta ha subrayado que “las tecnologías de edición del genoma se han transformado rápidamente en los últimos años pasando a ser técnicas de uso rutinario en la mayoría de laboratorios. Esto se debe principalmente al desarrollo de la tecnología CRISPR, derivada de un sistema inmunitario que usan las bacterias para defenderse de los virus. Las tijeras moleculares CRISPR y sus versiones modificadas se están utilizando entre otras aplicaciones para modificar o activar/reprimir cualquier gen, de cualquier especie”.
Además, Rodríguez ha hecho hincapié en que “CRISPR está transformando la investigación básica y estimulando el desarrollo de nuevas terapias moleculares que podrían en un futuro ser aplicadas para el tratamiento de enfermedades genéticas. Sin embargo, hay que ser prudentes con las expectativas puestas en este tipo de terapias, ya que aún es necesario mejorar su seguridad y eficacia antes de poder exponer a un paciente a este tipo de tratamiento”.
Por último, Josep María Ribera, jefe del Departamento de Hematología Clínica y la Unidad de Trasplante de Células Madre del Instituto Catalán de Oncología del Hospital Germans Trias i Pujol, ha resaltado las ventajas de los ensayos clínicos, tanto para el paciente como para el sistema sanitario y la sociedad, así como el papel del investigador en los mismos.
