El Ministerio de Sanidad ha incluido en su cartera del Sistema Nacional de Salud (SNS) una nueva opción terapéutica para el abordaje de dos enfermedades raras: Ultomiris (ravulizumab), un inhibidor de C5 de acción prolongada para el tratamiento de pacientes adultos y niños con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa).
Alexion Pharma Spain, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha anunciado la disponibilidad de Ultomiris en España durante una rueda de prensa en la que Carlos Macedo, director médico de Alexion para España y Portugal, se ha mostrado “orgulloso” de una compañía dedicada a la “investigación de moléculas para obtener medicamentos que puedan cambiar la vida de estos pacientes“.
“Las personas afectadas por una enfermedad rara se enfrentan con dificultades en su diagnóstico, recursos sociosanitarios insuficientes, retraso en el acceso a los tratamientos y escasa información y acceso a centros de referencia; Ultomiris es un gran paso para mejorar la vida de los pacientes con HPN y SHUa”, ha señalado Macedo.
Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa)
“El SHUa requiere un diagnóstico y un tratamiento rápidos”, ha apuntado Manuel Praga, del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario 12 de Octubre y catedrático de Medicina en la Universidad Complutense de Madrid. Y es que esta patología provoca anemia muy grave, descenso de plaquetas y afectación de muchos órganos, sobre todo, el riñón.
“Hay fallo agudo en el riñón en la totalidad de los pacientes y, a menudo, requieren diálisis o trasplante renal”, ha indicado Praga. También puede haber afectación en el corazón, el sistema digestivo, el sistema neurológico, etc.
Se trata de una enfermedad “muy rara”: se estima que la incidencia está en 1,9 casos por millón de habitantes. Y en España, 90 personas son diagnosticadas cada año con SHUa.
El SHUa se produce por la “hiperactividad anormal del complemento C5”, lo que puede llevar a “atacar nuestras propias células”, ha explicado Praga. Así, Ultomiris actúa prolongando la acción de bloque del C5 y permite una vida media significativamente más larga. Además, “la administración de este fármaco (por vía intravenosa) es cada 8 semanas, en lugar de 15 como en el caso de la actual opción terapéutica, eculicumab”, ha apuntado el nefrólogo.
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)
Por su parte, Mónica Ballesteros, del Servicio de Hematología del Hospital Gregorio Marañón, ha señalado que la HPN no es una enfermedad hereditaria, sino adquirida. “Los pacientes con HPN sufren una acción descontrolada de la activación del complemento C5; se produce una mutación que impide que los hematíes, las plaquetas y los neutrófilos sean incapaces de sintetizar las proteínas necesarias para anclar los inhibidores fisiológicos del complemento”, ha expuesto Ballesteros.
Esta enfermedad tiene una prevalencia estimada de 15,9 personas por millón de habitantes. En España, 750 personas sufren HPN.
Ultomiris disminuye la sintomatología y el riesgo de trombosis, principal causa de muerte de estos pacientes, tal y como ha puesto de manifiesto la hematóloga. “Ravulizumab se ha comparado con eculizumab en dos estudios de fase III. No se demostró inferior en las dos variables principales (independencia transfusional y la LDH) ni en las cuatro variables secundarias, ni se demostraron brechas farmacocinéticas con ravulizumab”, ha indicado Ballesteros. “El C5 está de forma constante inhibido; es un valor añadido en pacientes con HPN“, ha añadido.
